2025年6月11日，美国食品药品监督管理局批准ROS1抑制剂己二酸他雷替尼胶囊（商品名：Ibtrozi，Nuvation Bio股份有限公司），用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者^[1]。

这次获批是基于TRUST临床研究的数据支持，在两项临床试验TRUST-I和TRUST-II中，对局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC患者的疗效进行了评估^[1-2]。

在157例可评估未接受过TKI治疗的（初治）患者中（TRUST-I为103例，TRUST-II为54例）和113例既往接受过ROS1-TKI治疗的患者（TRUST-I为66例，TRUST-II为47例）。

在未接受过TKI治疗的（初治）患者中，TRUST-I的客观缓解率（ORR）为90%，TRUST-II的ORR为85%，72%和63%有反应的患者缓解持续时间（DOR）≥12个月，两项试验的中位DOR均尚未达到。

TRUST-I研究的中位疗效随访时间为40个月，观察到的最长缓解时间（DOR）已达46. 9个月（近4年）且仍在持续。TRUST-II研究的中位疗效随访时间为19个月，截至2024年10月观察到的最长缓解时间（DOR）为30. 4个月且仍在持续。

在既往接受过ROS1-TKI治疗（经治）的患者中，TRUST-I的ORR为52%，TRUST-II的ORR为62%，74%和83%有反应的患者DOR≥6个月。

TRUST-I研究的中位随访时间33个月，中位缓解持续时间（mDOR）13.2个月，TRUST-II研究的中位随访时间19个月 ，截至2024年10月的中位缓解持续时间19.4个月。

脑转移患者的疗效数据，初治患者颅内缓解率为73%（11/15例），经治患者颅内缓解率为63%（15/24例）。

在CDE官网显示^[3]，一项在未经ROS1-TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中比较己二酸他雷替尼（Taletrectinib）与标准治疗克唑替尼的 III 期、多中心、开放性研究（TRUST-III）正在进行中，招募ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者入组免费参加临床试验，若有需要，可咨询医学部老师申请参加。

据了解，克唑替尼已经纳入医保，医保报销适应症包括：间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者或 ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者。医保价格：8679元（200mg／瓶）、10296元（250mg／瓶）^[6]。

克唑替尼在研究治疗 ROS1 阳性非小细胞肺癌的I期试验PROFILE 1001 中，50 例 ROS1 重排 NSCLC 患者，客观缓解率( ORR) 为 72% ，中位无进展生存期(mPFS) 为19.2个月。基于这项研究，2016年美国食品药品监督管理局（FDA）批准克唑替尼用于治疗晚期非小细胞肺癌。在该研究数据的最新更新中，mPFS为19.3个月，中位总生存期 (mOS) 达到了51.4个月^[7]。

肿瘤患者申请参加临床试验须知：

参与临床试验的患者，可以免费用试验新药，与试验相关的检查也是免费的。

目前有CAR-T、TIL等细胞疗法，PD-1/PD-L1等免疫治疗药物，小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。

正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤，想要了解或者参加临床试验项目，可以咨询我们医学部的老师。

参考文献：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-taletrectinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer

5.国家药品监督管理局.

https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20241220172636101.html

6.湘医保小程序.

7.张瑞锋. ROS1 阳性的非小细胞肺癌的检测及靶向治疗进展[J].现代肿瘤医学 2021年11月第29卷第 21 期:3851-3854.