CAR-T-19细胞疗法，招募25岁(含)以下急性淋巴细胞白血病患者参加临床试验

2024年12月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，CAR-T-19细胞注射液成功被CDE纳入突破性治疗品种名单，拟适应症为25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病^[2]。

2017年8月，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了由诺华 (Novartis) 公司生产的靶向CD19 CAR-T细胞产品Kyrmiah (Tisagenlecleucel)上市，用于治疗 25 岁以下的复发或难治性急性B淋巴细胞白血病 (R/R B-ALL)患者。这是世界上首个被批准用于临床治疗的CAR-T产品，获批临床数据如下^[4]：

这次批准基于NCT02013167临床试验结果：Kyrmiah治疗 271 例急性淋巴细胞白血病患者，中位生存期为 7.7 个月，完全缓解率 (CR) 为 44% 。

随后，在费城儿童医院开展了治疗小儿急性淋巴细胞白血病的试验 (ELIANA 试 验 )，72 例复发难治性 ALL患者得到治疗，在 3 个月时客观缓解率 (ORR) 为 81%，所有对治疗有反应患者均获得微小残留病灶 (MRD) 阴性结果，在 6 个月和 12 个月时，总生存率 (OS) 为 90% 和 76%。

截至2024年4月18日，共入组89例患者，其中64例患者接受了pCAR-19B输注，中位年龄为11岁（范围3-21岁）。

在中位随访211天（范围35-750天）时，最佳客观缓解率（ORR）为90.63%（58/64），其中78.13%的患者（50/64）达到完全缓解（CR），12.5%的患者（8/64）达到CRi，即血液不完全恢复的完全缓解状态 。且98.27%（57/58）的ORR患者实现了最低残留病（MRD）阴性。

3个月时的ORR为76.56%（49/64）。中位反应持续时间（DOR）为10.61个月，中位总生存期（OS）为23.92个月（近2年）。

肿瘤患者申请参加临床试验须知：

参与临床试验的患者，可以免费用试验新药，与试验相关的检查也是免费的。

目前有CAR-T、TIL等细胞疗法，PD-1/PD-L1等免疫治疗药物，小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。

正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤，想要了解或者参加临床试验项目，可以咨询我们医学部的老师。

参考文献：