完全缓解率达到63%，膀胱癌患者疗效显著，LEGEND试验数据更新

enGene Holdings Inc.公布了正在进行的II期LEGEND临床试验的最新结果。该研究评估的是detalimogene voraplasmid（简称 detalimogene，原名 EG-70），用于治疗高风险、对卡介苗（BCG）治疗无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌患者（无论是否伴随乳头状膀胱癌病灶）。

目前公布的初步研究数据表明，Detalimogene的疗效和安全性特点表现突出，公司计划在2026年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）。

此次初步结果分析共包括62名接受3个月评估的患者以及37名接受6个月评估的患者。所有纳入分析的受试者均按照 LEGEND 试验修订后的最新方案进行评估。该修订版本自2024年第四季度开始实施，目的是让LEGEND试验的设计更加符合美国泌尿外科学会（AUA）指南及当前的临床标准治疗流程。

根据修订方案纳入的62名患者的临床数据结果显示：

·总体完全缓解率（CR）为 63%（任意时间点，n=62）；

·3 个月完全缓解率为56%（n=62）；

·6 个月完全缓解率为62%（n=37），其中有4名患者在再次治疗后成功达到完全缓解；

·完成9个月评估的5名患者全部保持完全缓解。

公司共完成125名患者的入组，超过原计划目标25%。这些患者的数据表明Detalimogene安全以及耐受性良好：

·42% 的患者出现治疗相关不良事件（TRAE）；

·1.6% 的患者因不良事件需要暂时中断剂量；

·0.8% 的患者因不良事件而永久停药。

“我们对于报告结果感到很高兴，根据修订后的方案，接受 Detalimogene治疗的患者6 个月的完全缓解率有所提高，”公司首席医学官Hussein Sweiti博士表示。“凭借具有竞争力的初步疗效以及安全耐受性良好且使用便捷，Detalimogen有望成为高风险、对 BCG治疗无反应的非肌层浸润性膀胱癌患者的一线治疗选择方案。”

“在制定长期治疗策略时，谨慎选择合适的“膀胱保留疗法”至关重要，这不仅能帮助患者维持对疾病的控制和生活质量，还能尽量减轻患者及临床操作的负担”，科罗拉多泌尿科 Suzanne Merrill博士表示，她是泌尿肿瘤科高级医师及膀胱癌区域的负责人。“我很高兴看到 Detalimogene的疗效和耐受性数据呈现积极效果。结合其使用便捷性，Detalimogene对患者和繁忙的泌尿科临床医生来说都是一个非常有吸引力的选择。”

2024 年 9 月，enGene 公布了 LEGEND 临床试验中21 名患者的初步数据，这些患者是在 2024 年第四季度实施试验方案修订前入组的。在此之前的旧方案下，又额外入组了 10 名患者，使总人数达到 31 名。下表汇总了这两个患者群的疗效数据。

以上数据截至2025 年 10 月 24 日。

预计即将到来的里程碑

在与FDA 就统计分析方案（SAP）达成一致，并积累足够的 12 个月完全缓解率（CR）数据后，enGene 预计将在 2026 年下半年发布LEGEND试验关键队列的数据。

公司预计将在2026 年下半年提交生物制品许可申请（BLA），并有望在2027年获得 FDA 的批准。

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文章来源：

https://engene.com/detalimogene-demonstrates-improved-complete-response-rate-of-62-at-6-months/