客观缓解率70.3%！在美国已经上市的抗癌药贝沙罗汀，在国内临床试验开始啦，皮肤T细胞淋巴瘤患者有机会申请参加

皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)是原发于皮肤的非霍奇金淋巴瘤，已经于2023年9月被国家第二批罕见病目录收录。CTCL具有高度异质性，分为不同亚型，其中蕈样肉芽肿(MF)是最为常见的亚型，占>60%^[1]。

蕈样肉芽肿根据疾病累及范围不同，分为早期和进展期。本病早期表现为皮肤红斑或斑块，可持续多年而无进展；晚期表现为全身多发皮肤结节、肿块，可出现红皮病，存在外周血、骨髓及内脏受累^[1]。

早期蕈样肉芽肿患者预后通常较好，5年生存率为88%。约30%早期患者会在10年内逐渐发展为进展期，进展期患者5年生存率仅为18%^[1]。

全身治疗主要用于晚期患者或局部治疗无效的早期患者。免疫调节剂是多数医生的一线选择，包括口服低剂量甲氨蝶呤、环孢素A及贝沙罗汀，皮下注射IFN-α等。此类药物的总反应率约为45%~70%，起效缓慢，中位最佳疗效时间多>2个月^[1]。

贝沙罗汀是一种新型的合成维甲酸类似物，可以选择性地与维甲酸类X受体（RXR）亚单位结合从而发挥多种生理功能，如诱导一些恶性肿瘤细胞系的程序化死亡，抑制人鳞细胞肿瘤的异种移植等，已被美国FDA批准用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，具有分子量较小、脂溶性较高、易透过血脑屏障等优点^[2]。

在难治性或持续性早期皮肤T细胞淋巴瘤患者中，口服贝沙罗汀300mg/m²/天后的总体反应率为54%。在相同剂量下，难治性或持续性晚期CTCL患者的总体反应率为45%^[3]。

在2024年，西班牙皮肤淋巴瘤工作组公布了贝沙罗汀治疗皮肤T细胞淋巴瘤的回顾性研究数据^[4]。

自1999年以来，贝沙罗汀已被批准用于治疗晚期皮肤T细胞淋巴瘤，这是一项多中心回顾性研究，对216例患者，其中蕈样肉芽肿（174例）和Sézary综合征（42例）在19家三级转诊教学医院进行了为期10年的贝沙罗汀单独或联合其他疗法治疗研究。

共纳入133例男性（62%）和83例女性（38%），平均年龄为63.5岁（27-95岁）。

在整个研究期间，共有45%的患者接受了贝沙罗汀单药治疗，22%的患者开始接受贝沙罗汀治疗，但最终还接受了额外的治疗，13%的患者接受另一种治疗，但最后接受了贝沙罗汀治疗，而剩下20%的患者从一开始就接受了联合治疗。

中位疗程为20.78个月（1-114）；客观缓解率为70.3%，其中26%和45%的患者分别达到了完全缓解率和部分缓解率。

虽然在国内贝沙罗汀还没有获批上市，但有临床试验进行中，有机会申请免费参加。

肿瘤患者申请参加临床试验须知：

参与临床试验的患者，可以免费用试验新药，与试验相关的检查也是免费的。

目前有CAR-T、TIL等细胞疗法，PD-1/PD-L1等免疫治疗药物，小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。

正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤，想要了解或者参加临床试验项目，可以咨询我们医学部的老师。

参考文献：

1.张 炎，刘 洁，张 薇. 皮肤 T 细胞淋巴瘤的治疗进展[J].临床皮肤科杂志 2024年53卷第 1 期：48-52.

2.张雪林，王 松，田晓翠，等. 贝沙罗汀对氧糖剥夺/再灌注诱导 HT22 损伤的神经保护作用及机制研究[J].局解手术学杂志 2022，31( 9)：753-758.

5.国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网.